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El próximo jueves 30 de Mayo se reúne la Comisión Interministerial de precios de los medicamentos (CIMP) para valorar, entre otros, la aprobación o denegación de financiación de nuevos tratamientos para pacientes afectados de carcinoma hepatocelular (CHC) que los médicos que atendemos a estos pacientes consideramos esenciales.

Cada año se diagnostican aproximadamente 6.000 nuevos casos de carcinoma hepatocelular (CHC) en España. La gran mayoría de ellos afectan a pacientes con cirrosis hepática por hepatitis C, alcohol e hígado graso no alcohólico. En porcentaje muy elevado la única opción es un tratamiento sistémico, siendo el sorafenib el único tratamiento disponible en los últimos 10 años. Aún con este tratamiento, la supervivencia media es inferior a 1 año.

Es una necesidad urgente disponer de tratamientos efectivos tanto en primera como en líneas sucesivas para este tumor, cuyos pacientes afectados se encuentran en ese momento huérfanos de opciones terapéuticas que mejoren su pronóstico. En este sentido hay disponemos de datos esperanzadores de nuevos tratamientos para este tumor que aperecerán en los próximos meses.

De manera concreta, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado 2 opciones terapéuticas en segunda línea: Regorafenib (Stivarga®) y Cabozantinib (Cabometyx®). Debido a la solidez de los resultados y a la necesidad real de disponer de alternativas terapéuticas eficaces más allá del sorafenib, las principales agencias regulatorias internacionales han evaluado y aprobado para su comercialización estos fármacos para el tratamiento del CHC. Además han sido incluidos en las principales guías de práctica clínica de las sociedades científicas. En la guía de práctica clínica europea más recientemente publicada, se les atribuye el máximo grado de evidencia, derivada de ensayos clínicos aleatorizados, internacionales y a doble ciego, en la mayoría de los casos, lo que refleja una alta calidad científica y máximo grado de recomendación. También se recomienda su utlización en las últimas actualizaciones del Documento de Consenso Español y de las Guías ESMO.

Regorafenib (Stivarga®), ha sido el primer fármaco en conseguir resultados positivos incrementando la supervivencia un 37% en el tratamiento del CHC en segunda línea en comparación con placebo. Más allá de los beneficios sobre la supervivencia en términos relativos, el uso secuencial de sorafenib y regorafenib permite alcanzar supervivencias de hasta 26 meses. En base a los estudios de registro la FDA en abril de 2017 y la EMA en agosto de 2017 aprobaron su utilización para el tratamiento del CHC con progresión a sorafenib. Más recientemente, la agencia de evaluación de reembolso británica NICE, ha emitido un informe positivo considerando que existe un nivel de evidencia suficiente y una necesidad terapéutica no cubierta para aprobar su uso.

Cabozantinib (Cabometyx®) ha demostrado igualmente resultados positivos, incrementando la supervivencia un 24% en comparación con el placebo en pacientes que no han respondido a sorafenib. En base a estos resultados, la EMA aprobó su comercialización en Europa en Noviembre del 2018. Recomendado por la Asociación Europea para el Estudio del Hígado para el tratamiento del CHC con un grado de evidencia alta, datos derivados de ensayos clínicos aleatorizados de alta calidad y un grado de recomendación fuerte.

Por todo lo anteriormente expuesto ello consideramos importante resaltar que:

  1. En nuestro país, no se dispone en la actualidad de tratamientos de segunda línea financiados por el Sistema Nacional de Salud para pacientes con CHC, para los que existe una necesidad terapéutica incuestionable desde el punto de vista clínico.
  2. Regorafenib y Cabozantinib incrementan la supervivencia entre un 24-37% y han sido aprobados por la EMA e incluidos en las últimas guías clínicas europeas para su utilización en segunda línea de CHC avanzado y son utilizados en práctica clínica en países de nuestro entorno.

 

Antes estas limitaciones se está dando la situación paradójica en nuestros hospitales de que está resultando más fácil prescribir medicaciones alternativas no aprobadas por la EMA, sin estudios sólidos y menor evidencia hasta la fecha, con un coste económico muy superior, lo que supone incentivar una estrategia de tratamiento probablemente menos eficaz y, desde luego, menos eficiente.

Una decisión de no financiación de Regorafenib y/o Cabozantinib para pacientes con CHC avanzado que no respondan a sorafenib no solo iría en la dirección opuesta a la adoptada por los países de nuestro entorno en la Unión Europea, sino que además va a generar problemas asistenciales innecesarios en el manejo diario de los pacientes con este tumor en nuestro país. Ante esta situación, la Asociación Española para el Estudio del Hígado está recomendando a todos sus miembros hacer las solicitudes de estos tratamientos siguiendo las recomendaciones de las guías de práctica clínica, y remitirlas a las respectivas autoridades sanitarias regionales, con el conocimiento de la situación por parte de cada paciente.